モナッシュ大学の研究者たちは、血液中の特定のタンパク質を阻害することで、副作用の可能性なしに血栓症を予防できる新たな抗体を設計しました。この抗体は、正常な血液凝固機能に影響を与えることなく、心臓発作や脳卒中を引き起こす可能性のある病的な血栓症を予防することができます。

心臓発作と脳卒中は、依然として世界中で死亡率と罹患率の主要な原因となっています。現在の抗血栓療法（抗凝固療法）は、正常な血液凝固を阻害するため、重篤な出血性合併症を引き起こす可能性があり、実際に引き起こしています。抗血小板療法を受けている患者の5分の4は、依然として心血管イベントを再発しています。

そのため、既存の抗血小板薬は高用量で使用することができません。そのため、臨床効果は依然として期待外れであり、将来の治療法は根本的に見直す必要があります。

研究方法は、まず正常な凝固と病的な凝固の生物学的差異を明らかにし、危険な血栓が形成されるとフォン・ヴィレブランド因子（VWF）の性質が変化することを明らかにすることです。この研究では、血栓が病的な状態になった場合にのみ作用する、この病的なVWFのみを検出・阻害する抗体を設計しました。

本研究では、既存の抗VWF抗体の特性を分析し、病的な凝固条件下でVWFに結合して阻害する各抗体の最適な特性を特定しました。副作用がない場合、これらの潜在的な抗体はまず新しい血液構造に組み入れられ、潜在的な合併症を予防します。

臨床医は現在、薬効と出血性副作用の間の微妙なバランスに直面しています。この人工抗体は特別に設計されており、正常な血液凝固を阻害しないため、既存の治療法よりも高用量でより効果的な投与が可能になることが期待されています。

このin vitro研究はヒトの血液サンプルを用いて実施されました。次のステップは、小動物モデルを用いて抗体の有効性を試験し、ヒトと同様の複雑な生体システムにおける抗体の作用機序を理解することです。

参考文献：Thomas Hoefer et al. Targeting shear gradient activated von Willebrand factor by the novel single-chain antibody A1 decreases occlusive thrombus formation in vitro, Haematologica (2020).