Rannsakendur við Monash-háskóla hafa hannað nýtt mótefni sem getur hamlað tilteknu próteini í blóði til að koma í veg fyrir blóðtappa án hugsanlegra aukaverkana. Þetta mótefni getur komið í veg fyrir sjúklega blóðtappa, sem getur valdið hjartaáföllum og heilablóðföllum án þess að hafa áhrif á eðlilega blóðstorknunarstarfsemi.

Hjartaáföll og heilablóðföll eru enn helstu orsakir dánartíðni og sjúkdóma um allan heim. Núverandi blóðtappalyfjameðferð getur valdið alvarlegum blæðingafylgikvillum og gerir það því hún truflar einnig eðlilega blóðstorknun. Fjórir fimmtu hlutar sjúklinga sem fá blóðflagnahemjandi meðferð fá samt sem áður endurtekna hjarta- og æðasjúkdóma.

Þess vegna er ekki hægt að nota núverandi blóðflöguhemjandi lyf í stórum skömmtum. Því er klínísk virkni enn vonbrigði og framtíðarmeðferðir þarf að endurhanna grundvallaratriði.

Rannsóknaraðferðin felst í því að ákvarða fyrst líffræðilegan mun á eðlilegri storknun og sjúklegri storknun og komast að því að von Willebrand þátturinn (VWF) breytir eiginleikum sínum þegar hættulegur blóðtappa myndast. Í rannsókninni var mótefni hannað sem aðeins greinir og blokkar þessa sjúklegu mynd af VWF, því það virkar aðeins þegar blóðtappinn verður sjúklegur.

Rannsóknin greindi eiginleika núverandi mótefna gegn VWF og ákvarðaði bestu eiginleika hvers mótefnis til að bindast og hindra VWF við sjúklegar storknunaraðstæður. Ef engar aukaverkanir koma fram eru þessi hugsanlegu mótefni fyrst sameinuð í nýja blóðbyggingu til að koma í veg fyrir þessa hugsanlegu fylgikvilla.

Læknar standa nú frammi fyrir viðkvæmu jafnvægi milli virkni lyfja og aukaverkana blæðinga. Mótefnið er sérstaklega hannað og mun ekki trufla eðlilega blóðstorknun, þannig að vonast er til að það geti notað hærri og áhrifaríkari skammt en núverandi meðferðir.

Þessi rannsókn in vitro var gerð með blóðsýnum úr mönnum. Næsta skref er að prófa virkni mótefnisins í litlu dýralíkani til að skilja hvernig það virkar í flóknu lifandi kerfi sem líkist okkar eigin.

Heimild: Thomas Hoefer o.fl. Að miða á von Willebrand-þátt sem virkjaður er með skerstigula með nýju einkeðju mótefninu A1 dregur úr myndun stífluðra blóðtappa in vitro, Haematologica (2020).